Enspryng de Roche : -68% de rechutes dans une maladie ultra-rare

Roche vient de décrocher des résultats bluffants en phase 3 sur MOGAD, une maladie neuro-inflammatoire ultra-rare. Son Enspryng réduit le risque de rechutes de 68%. Une première lueur d'espoir pour des patients qui n'avaient que du hors-AMM.

MOGAD, ça ne te dit rien ? Normal, c'est une maladie neuro-inflammatoire ultra-rare qui touche surtout les enfants et jeunes adultes.

Jusqu'ici, ces patients étaient traités en mode MacGyver : du hors-AMM, des essais-erreurs, de l'à-peu-près thérapeutique. Roche change la donne avec son Enspryng qui cartonne en phase 3.

68% de réduction du risque de rechute, c'est énorme sur ce type de pathologie. L'ère du bricolage thérapeutique va peut-être se terminer pour ces familles.

Concrètement ? Si la FDA et l'EMA suivent, on aura enfin un traitement avec AMM spécifique. Plus de justifications bancales, plus de refus de prise en charge. Une vraie victoire pour la médecine de précision dans les maladies rares.

Source : Fierce Pharma