Ionis mise tout sur l'ARN antisens : les résultats de phase 3 arrivent

Le pionnier de l'ARN antisens attend les résultats pivots de ses programmes avec Novartis (lipoprotéine a) et AstraZeneca (cardiomyopathie ATTR). De quoi transformer une biotech en poids lourd commercial.

Brett Monia, patron d'Ionis, ne dort plus. Et on le comprend : deux phases 3 majeures arrivent qui peuvent changer l'histoire de sa boîte.

D'un côté, le programme lipoprotéine(a) avec Novartis. De l'autre, la cardiomyopathie ATTR avec AstraZeneca. Deux indications cardiovasculaires énormes, deux Big Pharma en partenaires, deux technologies d'oligonucléotides antisens qui ciblent directement l'ARN messager.

C'est la différence entre survivre et exploser. Ionis, c'est 30 ans de R&D sur l'ARN antisens, une techno qui permet de "éteindre" des gènes défaillants. Après les galères des débuts, la validation arrive enfin.

Les résultats tombent dans les mois qui viennent. Si c'est positif, on aura une nouvelle classe thérapeutique majeure. Et nous, on sera aux premières loges pour dispenser ces innovations.

L'ARN thérapeutique, après les vaccins COVID, continue sa révolution silencieuse.

Source : Fierce Pharma