Voxzogo s'étend : BioMarin vise l'hypochondroplasie

BioMarin prépare l'extension d'AMM de Voxzogo dans l'hypochondroplasie après des résultats phase 3 qui ont 'dépassé les attentes'. Le médicament du nanisme élargit son territoire thérapeutique.

Voxzogo ne s'arrête plus. BioMarin vient d'annoncer des résultats phase 3 qui ont 'dépassé ses attentes' dans l'hypochondroplasie, une forme moins sévère de nanisme que l'achondroplasie actuellement traitée.

Le vosoritide (Voxzogo) stimule la croissance osseuse en activant la voie du peptide natriurétique de type C. Déjà approuvé pour l'achondroplasie, il pourrait bientôt traiter une population plus large d'enfants avec des troubles de croissance.

Pour nous pharmaciens ? Cette extension va multiplier les prescriptions. L'hypochondroplasie est moins rare que l'achondroplasie. Plus de familles vont découvrir cette option thérapeutique via les consultations spécialisées.

L'enjeu : maîtriser ce médicament ultra-spécialisé. Conservation, reconstitution, suivi des effets indésiraires... Voxzogo demande une expertise pointue. Et avec cette extension, ça va devenir incontournable dans certaines officines de secteur.

Source : Fierce Pharma