Sanofi en rupture sur deux traitements de la maladie de Pompe : les patients tirent la sonnette

Sanofi est en rupture de stock sur Myozyme et Nexviazyme, ses deux médicaments contre la maladie de Pompe. Les associations de patients sont en alerte. Une pénurie sur une pathologie rare où il n'existe aucune alternative thérapeutique, c'est une urgence absolue.

Deux médicaments, zéro alternative. C'est le cauchemar des maladies rares, et il se réalise en ce moment pour les patients atteints de la maladie de Pompe.

Stat News rapporte que Sanofi fait face à des ruptures de stock sur Myozyme (alglucosidase alfa) et Nexviazyme (avalglucosidase alfa), ses deux enzymothérapies substitutives indiquées dans cette pathologie neuromusculaire rare et progressive. Les associations de patients américaines sont en état d'alerte.

La maladie de Pompe, c'est une maladie lysosomale héréditaire. Le muscle se dégrade faute d'une enzyme (GAA) fonctionnelle. Sans traitement, les patients perdent leur autonomie respiratoire et motrice. Il n'y a pas de plan B sur l'ordonnance.

Pour un pharmacien francais, la vigilance s'impose. Myozyme est autorisé en Europe et disponible en France via la rétrocession hospitalière, Nexviazyme a obtenu son AMM européenne plus récemment. Une rupture américaine peut rapidement se répercuter sur les approvisionnements européens, Sanofi étant un acteur clé de la production mondiale de ces enzymes.

Sanofi n'a pas encore communiqué officiellement sur les causes et la durée estimée de la rupture. Des problèmes de production ? Un choc de demande ? La source ne le précise pas. Ce silence est lui-même inquiétant pour les familles concernées.

En France, les ruptures de médicaments d'intérêt thérapeutique majeur (MITM) sont encadrées par l'ANSM. Les pharmaciens hospitaliers et les équipes référentes des centres de compétence maladies rares ont normalement accès aux stocks de secours et aux protocoles de priorisation. Mais quand l'approvisionnement mondial est tendu, les marges de manœuvre se réduisent.

Demain matin au comptoir : si tu as des patients sous enzymothérapie pour maladie de Pompe en délivrance (dispensation hospitalière dans la majorité des cas), contacte le centre de référence et l'ANSM pour vérifier l'état des stocks en France. Ne pas attendre la prochaine ordonnance pour découvrir le problème.

Source : STAT News