Myosite à inclusions : Abcuro repart au combat avec 66 millions de dollars et un nouveau plan
Un essai de phase 2/3 qui échoue, et on recommence ? C'est le pari d'Abcuro, qui lève 66 millions de dollars pour relancer son programme sur la myosite à inclusions, une maladie inflammatoire musculaire rare sans aucun traitement approuvé à ce jour. Les données partielles encouragent, et la stratégie change.
Quand un essai clinique échoue, deux options : on abandonne ou on creuse les données. Abcuro a choisi la deuxième.
La biotech américaine vient de lever 66 millions de dollars pour financer une nouvelle étude dans la myosite à inclusions (IBM, Inclusion Body Myositis), une maladie inflammatoire rare qui provoque une faiblesse musculaire progressive et invalidante. Aucun traitement n'est approuvé à ce jour dans cette indication. C'est dire l'enjeu.
L'essai de phase 2/3 précédent a échoué sur son critère principal. Mais Abcuro a identifié quelque chose d'intéressant dans les sous-groupes : les patients avec une maladie moins avancée semblent répondre positivement au traitement. C'est cette piste que la biotech entend exploiter avec sa nouvelle étude, ciblant une population mieux sélectionnée en amont.
La molécule en jeu est un anticorps monoclonal (le ABX-101, anti-KIR3DL2), qui cible une population spécifique de lymphocytes T cytotoxiques impliqués dans la destruction musculaire. Le mécanisme est cohérent avec la physiopathologie de l'IBM, c'est ce qui justifie de continuer malgré l'échec.
Pourquoi ça nous intéresse en officine ? La myosite à inclusions, c'est une maladie qui touche surtout les personnes de plus de 50 ans. Difficile à diagnostiquer, souvent confondue avec d'autres myopathies. Les patients arrivent avec des ordonnances de kinésithérapie, des anti-inflammatoires en automédication, parfois de la cortisone qui ne sert pas à grand chose dans cette pathologie spécifique. Savoir qu'une molécule est en développement avancé, c'est utile pour le conseil et l'orientation.
Sur le plan réglementaire, si les nouvelles données sont positives, Abcuro vise un dépôt de demande d'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis (BLA, Biologics License Application). L'AMM européenne suivrait ensuite un calendrier distinct via l'EMA. On n'est pas demain matin, mais on n'est plus dans le domaine du rêve.
Demain matin au comptoir : si un patient te parle de faiblesse musculaire progressive inexpliquée chez un proche de plus de 50 ans, l'IBM fait partie du diagnostic différentiel à connaître. Et désormais, tu peux lui dire qu'il y a de la recherche active sur le sujet.
Source : MedCity News