Novartis prend un coup dur : pelacarsen recale en phase pivot

Grosse déconvenue pour Novartis. Son candidat cardiovasculaire pelacarsen vient d'échouer dans son étude pivot. Un revers majeur pour la firme suisse, et un signal à surveiller pour le pipeline cardio mondial.

Quand un mastodonte chute, ça fait du bruit dans toute la pharma mondiale. Novartis vient d'annoncer l'échec de pelacarsen dans son étude pivot cardiovasculaire. La nouvelle a été confirmée vendredi par la firme suisse. Pour ceux qui suivaient ce dossier, c'est une vraie gifle.

Pelacarsen, c'est quoi exactement ? Un oligonucléotide antisens ciblant la lipoprotéine(a), ou Lp(a), un facteur de risque cardiovasculaire génétique indépendant des LDL. Des millions de patients présentent un taux élevé de Lp(a) sans qu'aucun traitement approuvé ne permette de le réduire efficacement. Le potentiel de marché était colossal, et la communauté cardiologique attendait les résultats avec impatience.

L'échec en phase pivot est un coup d'arrêt brutal. Ça signifie que la réduction de Lp(a) observée en phase 2 ne s'est pas traduite par une réduction significative des événements cardiovasculaires majeurs dans l'étude de phase 3. En pharma, c'est le scénario cauchemar : la cible était bonne, le mécanisme séduisant, mais le bénéfice clinique n'est pas au rendez-vous.

Pour Novartis, l'impact est considérable. Pelacarsen faisait partie des actifs phares du pipeline cardiovasculaire de la firme. Le cours boursier a logiquement réagi à l'annonce. Et la question de l'avenir du programme se pose immédiatement.

Mais le secteur de la Lp(a) ne s'arrête pas là. D'autres acteurs développent des approches alternatives : ARN interférent, petites molécules, anticorps. La course reste ouverte. L'échec de pelacarsen ne condamne pas la cible Lp(a), il remet en question l'approche spécifique.

Pour toi au comptoir, l'impact immédiat est nul : pelacarsen n'avait pas d'AMM. Mais le message de fond est important pour conseiller tes patients cardiaques à haut risque résiduel malgré les statines : la Lp(a) reste une piste active de recherche, aucune réponse thérapeutique n'est disponible aujourd'hui, et les essais cliniques continuent.

Demain matin : rien ne change sur tes ordonnances. Mais si un patient te parle de la Lp(a) qu'il a vue sur internet, tu peux lui dire que la recherche avance, que c'est sérieux, et qu'on n'a pas encore de solution validée. Honnêteté et expertise, comme toujours.

Source : STAT News