Optogénétique : six patients aveugles retrouvent une vision partielle grâce à une injection

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Un essai clinique mené en France, aux États-Unis et au Royaume-Uni a permis à six patients sur dix de retrouver une vision partielle grâce à l'injection d'un vecteur viral porteur d'une construction génétique. Une avancée qui repousse les frontières de la thérapie génique oculaire.

Six patients aveugles qui retrouvent une forme de vision. Ce n'est pas de la science-fiction, c'est le résultat d'un essai clinique international publié par Le Monde, mené auprès de dix personnes non voyantes réparties entre la France, les États-Unis et le Royaume-Uni.

Le principe ? L'optogénétique. La technique consiste à injecter dans l'œil un vecteur viral portant une construction génétique. Ce vecteur va reprogrammer certaines cellules rétiniennes résiduelles pour les rendre sensibles à la lumière, en leur conférant une fonction qu'elles n'ont plus ou qu'elles n'ont jamais eue.

Sur dix patients inclus dans l'essai, six ont présenté une restauration partielle de la vision. Les sources ne détaillent pas le niveau précis de récupération visuelle ni les pathologies rétiniennes exactes des participants. Mais l'ordre de grandeur est en lui-même remarquable pour une technologie encore expérimentale.

L'optogénétique s'inscrit dans la grande famille des thérapies géniques, aux côtés des CAR-T, des ARNm thérapeutiques ou des ciseaux moléculaires CRISPR. Ce qui la distingue ici, c'est son application à l'organe sensoriel le plus complexe à traiter, l'œil, et son mode d'action non destructif : on ne corrige pas un gène défaillant, on en ajoute un nouveau pour contourner la lésion.

Pour la pipeline pharmaceutique, cette publication renforce l'intérêt des essais de phase avancée sur les dystrophies rétiniennes et les rétinites pigmentaires, des pathologies pour lesquelles l'arsenal thérapeutique reste très limité.

Pour l'officine, le lien est encore indirect. Mais les patients atteints de dégénérescence rétinienne sévère passent souvent par le comptoir pour leur suivi de fond. Suivre ces avancées permet de répondre à leurs questions, et parfois de les orienter vers les centres investigateurs quand des essais s'ouvrent.