Travere décroche la première AMM mondiale contre une maladie rénale rare

Exploit réglementaire outre-Atlantique : Filspari devient le premier traitement approuvé pour la glomérulosclérose segmentaire focale. Un marché de 3 milliards de dollars qui s'ouvre.

Travere vient de décrocher le jackpot. La FDA approuve Filspari comme premier traitement de la glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS), maladie rénale rare qui touche surtout les enfants.

L'exploit est double : c'est une première mondiale ET Travere a réussi malgré un essai de phase 3 négatif. La FDA a accepté des données intermédiaires convaincantes sur la protéinurie.

Côté business, le laboratoire voit déjà un marché américain à 3 milliards de dollars. Filspari était déjà approuvé dans une autre néphropathie rare depuis 2023.

Pour nous en France : cette approbation va accélérer la procédure EMA. Les patients français avec FSGS n'ont aujourd'hui que les immunosuppresseurs classiques, pas franchement efficaces.

Un signal fort aussi : même avec des essais cliniques compliqués, l'innovation dans les maladies rares peut aboutir. Reste à voir si l'Assurance Maladie suivra le mouvement tarifaire...

Source : Fierce Pharma