Hypertriglycéridémie sévère : la FDA approuve un premier traitement, et l'Europe va suivre
La FDA vient d'approuver Tryngolza (olézarsen) d'Ionis Pharmaceuticals, premier traitement spécifiquement indiqué dans l'hypertriglycéridémie sévère. Une pathologie sous-diagnostiquée, à haut risque de pancréatite aiguë, qui arrive enfin avec une option thérapeutique dédiée. A surveiller de près pour le pipeline européen.
L'hypertriglycéridémie sévère, tu la connais surtout quand un patient arrive avec une pancréatite aiguë et un bilan lipidique qui ressemble à un accident industriel. Jusqu'ici, pas de traitement spécifique approuvé. C'est terminé aux États-Unis.
La FDA vient d'accorder son feu vert à Tryngolza (olézarsen), développé par Ionis Pharmaceuticals. C'est la première thérapie approuvée spécifiquement pour l'hypertriglycéridémie sévère (SHTG), définie par des triglycérides supérieurs à 500 mg/dL de manière chronique.
De quoi s'agit-il mécanistiquement ? L'olézarsen est un oligonucléotide antisens (ASO) qui cible l'ARNm de l'apolipoprotéine C-III (ApoC-III). ApoC-III est un inhibiteur de la lipoprotéine lipase : en la bloquant, on lève le frein sur la clairance des triglycérides. Résultat dans les essais cliniques : réduction des TG plasmatiques pouvant dépasser 50% par rapport au placebo. C'est du lourd.
Pourquoi c'est important pour nous ? L'hypertriglycéridémie sévère concerne environ 1 à 2 millions de patients en Europe. En France, ces patients sont aujourd'hui gérés avec des fibrates, des oméga-3 à haute dose, et beaucoup d'espoir. Les résultats sont souvent insuffisants sur les formes sévères. Le risque de pancréatite aiguë est réel, documenté, et parfois mortel.
Ionis fait un pari stratégique fort avec ce lancement : la société pivote vers la commercialisation en direct de ses actifs, sans partenaire big pharma. Risqué économiquement, mais ça signifie aussi que le prix fixé sera directement leur choix. A surveiller pour l'impact sur l'accès au marché européen et les futures négociations de prix avec le CEPS.
L'EMA n'a pas encore statué sur l'olézarsen pour cette indication, mais Ionis a clairement des ambitions européennes. Attends-toi à voir arriver un dossier AMM dans les 12 à 18 mois.
Demain matin au comptoir : si tu as des patients sous fibrates en échec avec des TG > 500 mg/dL, c'est le genre de dossier à remonter au prescripteur. Pas de traitement disponible en France aujourd'hui, mais le paysage va changer. Mieux vaut anticiper la conversation.
Source : MedCity News