Alzheimer : un anti-tau de Biogen montre des résultats comparables aux thérapies approuvées

Un nouveau candidat contre Alzheimer, le diranersen développé par Biogen et Ionis, affiche en phase 2 un ralentissement du déclin cognitif comparable aux traitements anti-amyloïdes déjà autorisés. Une nouvelle approche, une nouvelle cible, et une vraie lueur d'espoir pour les millions de patients en attente.

Alzheimer. Le mot qui fait froid dans le dos à chaque famille et qui mobilise des milliards en R&D depuis trente ans. Et là, une bonne nouvelle arrive de l'AAIC (Alzheimer's Association International Conference).

Biogen et Ionis Pharmaceuticals viennent de présenter les résultats de phase 2 du diranersen, un candidat médicament ciblant la protéine tau. Pour mémoire : les thérapies anti-amyloïdes approuvées (ciblant les plaques bêta-amyloïdes) ont enfin ouvert la voie à une ère de traitements modificateurs de la maladie. Mais la protéine tau, autre marqueur central de la pathologie, reste une cible thérapeutique distincte, encore en développement clinique.

Les données de cette étude de phase 2 sont encourageantes : le diranersen a ralenti le déclin cognitif à des taux comparables aux thérapies anti-amyloïdes déjà autorisées, selon STAT News. Ce n'est pas encore une AMM, mais c'est une validation de concept solide pour cette nouvelle approche.

Pourquoi c'est important ? Parce que la pathologie Alzheimer est multifactorielle. Cibler uniquement l'amyloïde ne suffit probablement pas chez tous les patients. Avoir une deuxième classe thérapeutique, ciblant tau, ouvre la voie à des combinaisons, à une médecine plus personnalisée, et peut-être à une efficacité supérieure chez certains profils.

Le diranersen est un oligonucléotide antisens (ASO), une technologie de rupture qui agit directement sur l'ARN messager pour réduire la production de protéine tau pathologique. Ionis, partenaire de Biogen sur ce projet, est un spécialiste reconnu de cette plateforme technologique.

On est encore loin d'une commercialisation en France : il faudra une phase 3 concluante, une AMM européenne via l'EMA, un avis HAS, une négociation CEPS. Le parcours peut prendre cinq à dix ans. Mais chaque étape franchie compte.

Ce que ça change au comptoir demain matin : rien de concret sur la dispensation, mais arme-toi d'information pour les conversations avec les familles de patients Alzheimer. Ils lisent, ils cherchent, ils ont des questions. Savoir que de nouvelles cibles thérapeutiques arrivent, c'est aussi du soin.

Source : STAT News