130 millions de dollars pour un nouvel inhibiteur de la goutte : le URAT1 revient en force

Crystalys Therapeutics lève 130 millions de dollars pour financer les essais pivotaux de son dotinurad, un inhibiteur du URAT1 ciblant la goutte. La même cible qu'une molécule pour laquelle Sobi a déboursé 950 millions. En France, la goutte reste sous-traitée et sous-dépistée. Intéressant à suivre.

130 millions de dollars sur la table pour traiter la goutte. Ca peut paraître surprenant pour une pathologie qu'on associe encore aux banquets du XVIIIe siècle, mais la réalité épidémiologique est là : la goutte touche environ 1% de la population générale en France, et reste chroniquement sous-traitée.

Crystalys Therapeutics vient de boucler ce tour de financement pour financer les essais pivotaux de son dotinurad. La molécule cible le transporteur URAT1, responsable de la réabsorption rénale de l'urate. Bloquer URAT1, c'est augmenter l'élimination urinaire de l'acide urique, donc faire baisser l'uricémie. L'objectif : réduire les crises et les dépôts de cristaux de monosodium urate.

Et devinez quoi ? Cette même cible URAT1 a tellement convaincu que Sobi a déboursé 950 millions de dollars pour intégrer une molécule similaire dans son pipeline. Deux acteurs majeurs sur le même mécanisme d'action, c'est rarement un hasard.

Pourquoi ça devrait t'intéresser au comptoir ? Parce que le traitement de fond de la goutte en France repose encore très majoritairement sur l'allopurinol, avec le fébuxostat en deuxième ligne, et une observance qui laisse souvent à désirer. Les crises aigues sont gérées par colchicine ou AINS, mais le fond du problème (l'hyperuricémie chronique) est rarement bien contrôlé. Des alternatives avec un mécanisme différent, c'est une option thérapeutique supplémentaire potentielle pour tes patients insuffisamment contrôlés.

Le dotinurad est déjà commercialisé au Japon depuis 2020 sous le nom Urece, ce qui donne une visibilité sur son profil de tolérance en vie réelle. Les essais pivotaux en cours visent les marchés occidental, notamment américain et européen.

Horizon d'arrivée en France : pas avant 3 à 5 ans minimum, procédure EMA incluse. Mais à l'heure où les ruptures d'allopurinol reviennent périodiquement et où la demande de meilleures options pour la goutte est réelle, ce pipeline mérite d'être sur ton radar.

Demain matin au comptoir : si tu as des patients goutteux sous allopurinol avec un contrôle insuffisant de leur uricémie, c'est déjà l'occasion de relancer le dialogue avec leur médecin. Les options de demain se préparent avec la prescription d'aujourd'hui.

Source : MedCity News