Cancer du pancréas : une première thérapie ciblée FDA approuvée

La FDA vient d'approuver Rasonque, développé par Revolution Medicines, premier traitement ciblant une cause génétique du cancer du pancréas. Un comprimé, une avancée majeure pour l'une des pathologies les plus létales. Ce que ça change pour la prise en charge de demain.

Le cancer du pancréas, c'est le tueur silencieux qu'on diagnostique trop tard et qu'on traite trop peu efficacement. Survie à 5 ans : autour de 12%. C'est dans ce contexte que la FDA vient d'approuver Rasonque, un nouveau traitement développé par la start-up américaine Revolution Medicines, ciblant une cause génétique précise de la maladie.

C'est une première mondiale : il s'agit du premier traitement à cibler directement un mécanisme génétique impliqué dans le développement de certains cancers du pancréas. Fini le traitement en aveugle. On parle ici de médecine de précision appliquée à une tumeur qui résistait jusque-là à presque tout.

Le médicament se prend sous forme de comprimés, ce qui est déjà un signal fort en termes d'observance et de qualité de vie pour des patients souvent très affaiblis. Les perfusions en hôpital de jour, c'est contraignant. Une prise orale quotidienne, c'est une autre histoire.

Côté mécanisme, Rasonque est un inhibiteur de RAS, une voie de signalisation oncogénique particulièrement active dans les cancers du pancréas (mutation KRAS présente dans plus de 90% des cas). C'est précisément cette cible que les chercheurs n'arrivaient pas à "drugguer" depuis des décennies. Revolution Medicines a réussi là où beaucoup avaient échoué.

Pour la France, on n'est pas encore en territoire AMM européenne. La FDA approuve, l'EMA instruit ensuite, puis la HAS évalue, puis le remboursement est négocié avec le CEPS. On parle potentiellement de plusieurs années avant une dispensation officinale ou hospitalière banalisée sur notre territoire. Mais les ATU (désormais accès précoce via l'ANSM) peuvent ouvrir une fenêtre plus rapide pour les patients en impasse thérapeutique.

Pourquoi c'est important pour toi dès maintenant ? Parce que tes patients atteints de cancer du pancréas, ou leurs proches, vont en entendre parler. Et ils vont te poser des questions. Être capable de contexte riser l'info ("approuvé aux USA, pas encore en France, voie d'accès précoce possible"), c'est déjà de la valeur ajoutée au comptoir.

Demain matin : si un patient en onco te cite Rasonque, tu sais maintenant quoi répondre. Et tu peux orienter vers l'oncologue référent pour une demande d'accès précoce si la situation clinique s'y prête.

Source : STAT News